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(路透社) - 荷兰药物开发商ProQR Therapeutics NV周二表示,其中期分析表明,一项针对罕见儿童失明的实验性治疗的早期试验成功地改善了视力

根据该公司所谓的“令人鼓舞”的结果,ProQR表示将停止招募患者参与该研究并进入中期试验,该试验预计将于2019年上半年开始

早期试验测试基于RNA的药物,QR-110,在10名患有某种基因突变的患者中,导致称为Leber先天性黑朦的眼部疾病10.目前尚无批准的治疗方法,主要影响视网膜,并在婴儿期开始引起严重的视力损害

该公司估计,欧洲和美国至少有2000名具有特定突变的患者

ProQR表示,经过三个月的治疗,大约60%的受试者表现出临床上有意义的反应,并改善了视力和导航能力

“这些结果对我们更广泛的管道非常鼓舞人心,”首席执行官丹尼尔德波尔告诉路透社,并补充称该公司正在测试其他类似机制的药物

德波尔说,该公司不打算与另一家公司合作开发这种药物

ProQR正在开发治疗影响视力的其他罕见眼病,包括Usher综合征和Stargardt病

该公司正在分别测试治疗肺病囊性纤维化和皮肤病的营养不良性大疱性表皮松解症

Tamara Mathias在班加罗尔的报道;由Anil D'Silva编辑